La investigación contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) suma un nuevo frente. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo clínico en humanos de un fármaco desarrollado a partir de investigación pública española. Se trata del compuesto AP-2, descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC), que comenzará a administrarse en abril a 70 voluntarios sanos en una primera fase centrada en evaluar su seguridad.
Detrás de este avance hay años de trabajo en laboratorio y un objetivo claro: atacar uno de los mecanismos biológicos más característicos de la enfermedad. El fármaco busca corregir las alteraciones de la proteína TDP-43, cuya disfunción está presente en más del 97 % de los pacientes con ELA.
Del laboratorio al paciente
El desarrollo del medicamento ha seguido el recorrido habitual de la investigación biomédica: desde la ciencia básica hasta la transferencia al ámbito empresarial. El compuesto ha sido licenciado a la spin off Molefy Pharma, que será la encargada de llevar a cabo el ensayo clínico.
La primera fase -prevista para iniciarse en abril en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid- evaluará cómo se comporta el fármaco en el organismo humano: su absorción, distribución, metabolismo y eliminación. Si los resultados son positivos, el siguiente paso será probarlo en pacientes con ELA a partir de 2027.
El proyecto ya recibió un impulso clave en octubre de 2025, cuando la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedió a AP-2 la designación de medicamento huérfano, una figura reservada a tratamientos destinados a enfermedades raras.
Una diana molecular: la proteína TDP-43
La clave científica del fármaco está en su capacidad para actuar sobre la proteína TDP-43. En condiciones normales, esta proteína cumple funciones esenciales dentro del núcleo de las células. Sin embargo, en la ELA, se desplaza al citoplasma, se modifica y acaba formando agregados tóxicos que contribuyen a la muerte de las motoneuronas.
El equipo investigador ha diseñado una molécula capaz de bloquear la enzima CK1, implicada en la alteración de TDP-43. En modelos celulares y animales, el compuesto ha logrado revertir esa anomalía y devolver la proteína a su localización original, recuperando parcialmente su función.
Los resultados, por ahora, son prometedores, aunque los propios investigadores subrayan que aún es pronto para extraer conclusiones definitivas. Si se confirmaran en humanos, el fármaco podría ralentizar el avance de la enfermedad e incluso abrir la puerta a frenar su progresión.
Una enfermedad sin cura
La ELA sigue siendo una de las enfermedades neurodegenerativas más devastadoras. Provoca la degeneración progresiva de las motoneuronas, lo que se traduce en la pérdida de la capacidad de moverse, hablar, tragar e incluso respirar.
En España, entre 4.000 y 4.500 personas conviven con esta enfermedad, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos. La esperanza de vida media tras el diagnóstico se sitúa entre cinco y seis años.
En la actualidad, solo existe un tratamiento aprobado en Europa, el riluzol, que ofrece un beneficio limitado: prolonga la vida entre tres y seis meses y actúa de forma paliativa.
Un paso relevante, pero aún inicial
El inicio de este ensayo clínico no supone una cura inmediata, pero sí marca un hito en la investigación española contra la ELA. Es el paso imprescindible para comprobar si los resultados obtenidos en laboratorio pueden trasladarse a la práctica clínica.
En un campo donde los avances son lentos y las expectativas, a menudo, se frustran, cada ensayo representa una oportunidad. En este caso, además, con un componente añadido: se trata de un desarrollo nacido en el sistema público de investigación, que ahora busca demostrar su eficacia en humanos.
El camino es largo, pero por primera vez en años, la ciencia española coloca un candidato terapéutico propio en la carrera por cambiar el curso de la ELA.